摘要
血脑屏障 (BBB) 是治疗中枢神经系统 (CNS) 疾病的关键障碍,因为它调节进入大脑的物质流量并维持 CNS 的稳态。由于紧密连接、快速代谢、低溶解度和转运体介导的外排,其选择性渗透性显著限制了许多植物化学成分的大脑暴露量。这些因素阻碍了临床转化,并证明了开发脂质纳米载体策略以增强药物递送的必要性。此外,许多植物化学成分的药代动力学特征不佳,而纳米载体被描述为能够提高生物利用度、稳定性和递送能力的载体,从而推动了旨在稳定和增溶亲脂性货物的口服系统的设计。
本综述批判性地评估了相关数据,这些数据表明脂质纳米制剂(例如纳米乳、SEDDS/SNEDDS、SLN/NLC、脂质体和磷脂复合物)可以增强植物药的系统和/或大脑暴露。它还强调了需要更多直接证据的领域,例如测量大脑浓度或使用 BBB 模型。本综述特别关注液体填充硬胶囊 (LFHC) 技术,将其作为递送油-表面活性剂-助表面活性剂混合物 (SEDDS) 的平台,这些制剂性质稳定,可装入软明胶或硬明胶胶囊中给药。此外,还讨论了硬胶囊中自纳米乳化颗粒的数据,这些颗粒可增强亲脂性药物的释放和肠道吸收。
文中总结了提高生物利用度的示例(例如:类姜黄素纳米乳的总类姜黄素生物利用度为 46%,而分散液仅为 8.7%;或口服姜黄素 NLC 使大脑 AUC 增加 11.93 倍)以及在 BBB 模型中增加渗透性的示例(例如:ApoE 功能化白藜芦醇 SLN 使其通过 hCMEC/D3 单层的渗透性提高 1.8 倍)。此外,神经药理学部分强调了“儿茶酚胺悖论”:儿茶酚胺通常不能穿过成熟的 BBB(脑室周围区域除外)。因此,口服植物药是通过间接方式(例如调节信号传导、酶、神经营养因子)而非直接向大脑递送多巴胺或去甲肾上腺素来实现“儿茶酚胺稳态”的。
结论强调了:(i) 脂质制剂改进后的系统暴露;(ii) 特定化合物(如姜黄素、α-asarone、andrographolide、Ginkgo TTL)大脑暴露量增加的临床前证据;(iii) 对益智类产品进行外推时需谨慎,因为部分数据涉及静脉注射或体外模型,而非在人群中使用口服 LFHC。
关键词
本综述侧重于血脑屏障、纳米乳、SEDDS/SNEDDS、脂质纳米粒 (SLN/NLC)、液体填充硬胶囊,以及生物利用度有限且进入大脑受限的植物化合物。
1. 引言
CNS 疾病治疗面临的最大障碍是药物穿透血脑屏障 (BBB) 的能力,BBB 调节进入大脑的物质流量并确保 CNS 稳态。对于植物化学成分而言,这一屏障带来了系统可用性有限和大脑暴露受限的双重挑战。由于紧密连接、快速代谢、低溶解度和转运体介导的外排,BBB 有效地排除了大多数天然植物化学成分。BBB 的这些独特特征显著限制了植物化学成分进入靶组织,从而制约了临床转化,并需要纳米递送平台来优化进入大脑的药物转运。
许多植物药具有不良的药代动力学特征,这阻碍了它们的药理活性。纳米技术被越来越多地认为是增强植物化学成分递送、生物利用度、生物相容性和稳定性的工具。有关神经病学领域纳米医学的综述强调,脂质载体是一种仿生方法,可以绕过 BBB,改善神经系统疾病的治疗并最大限度地降低毒性,包括在白藜芦醇或姜黄素等天然化合物的应用中。
在此背景下,能够使药物保持增溶状态并在胃肠道内形成微乳/纳米乳的脂质平台具有特别的前景。由油、表面活性剂和助表面活性剂组成的自乳化给药系统 (SEDDS) 能够在靶位点形成稳定的乳液,增强药物吸收并稳定不稳定的亲脂性化合物。这些发现支持将 LFHC 开发为医药和保健品应用中液体脂质混合物的剂型。
2. 血脑屏障 (BBB)
BBB 是一种调节分子进入大脑并维持 CNS 稳态的物理屏障,使向 CNS 递送药物具有极大的挑战性。对于植物化学成分,BBB 通过紧密连接的选择性、快速代谢、低溶解度和转运体介导的外排,直接限制了大多数天然植物分子的进入。这些现象构成了大脑内皮和血管周围环境水平的主要屏障。
实验证据表明,BBB 的完整性是动态的,受炎症和内源性信号等因素的调节。例如,cortistatin 缺乏会导致内皮变弱、渗透性增加和紧密连接断裂,而在体内给予 cortistatin 可以逆转高渗透性并减少 BBB 渗漏。对这些过程的机制洞察表明,代谢和应激途径(如不稳定的铁池和诸如 HIF2α 之类的应激调节因子)与屏障完整性紧密耦合,为新型干预措施提供了潜在框架。
儿茶酚胺悖论
“儿茶酚胺稳态”主张的一个主要局限性在于,儿茶酚胺通常无法穿透成熟的 BBB,除非在屏障缺失或有缺陷的脑室周围区域。此外,在啮齿动物模型中已表明,BBB 在出生后分阶段形成,早期发育物理和离子限制元件,随后发育酶促元件。因此,儿茶酚胺分子的渗透性受分子特性和屏障发育阶段的双重影响。
有趣的是,多巴胺本身可以调节 BBB 的特性。在氧化应激下(例如使用 H2O2),多巴胺和激动剂 A68930 可降低内皮单层的高渗透性,保持紧密连接的完整性,并支持肌动蛋白细胞骨架的组装。这种保护机制涉及抑制 NLRP3 炎症小体,而不是直接减轻增加的 ROS 产生。从益智药的角度来看,这突显了区分以下两点的必要性:(i) 直接向中枢递送儿茶酚胺(由于 BBB 的存在通常无效)以及 (ii) 间接调节 CNS 和内皮以影响神经炎症和神经营养平衡。
渗透性的药理学调节
使用 NEO100 等化合物进行可逆且无毒的 BBB 调节等方法,在增加药物进入大脑方面显示出前景。从机制上讲,这些策略影响各种 BBB 转运途径,并可以改变大脑内皮细胞中紧密连接蛋白从细胞膜到细胞质的定位。然而,此类方法与侧重于增溶和增强系统暴露的脂质制剂在性质上有所不同,由于暂时增加 BBB 渗透性可能带来风险,其应用需要严格的安全性评估。
关于 SLN 表面改性的补充数据
补充数据表明,SLN 的表面改性(季铵化壳聚糖,TMC-SLCN)在模拟肠液中提供了受控释放,并且与游离姜黄素、壳聚糖和未包衣的 SLCN 相比,其口服生物利用度和大脑分布“显著提高”。这将稳定性、释放和 CNS 分布的机制连接到一个单一的临床前结果中 [45]。
姜黄素
在斑马鱼模型中,一种专为“脑靶向”设计的姜黄油姜黄素微乳使血浆药代动力学 (PK) 提高了两倍,大脑 PK 提高了 1.87 倍,改善了空间记忆并减轻了氧化应激。这表明通过脂质系统增强的大脑暴露可能与神经变性模型中可测量的功能效应相关 [46]。
在临床数据中,姜黄素的脂质制剂可以提供快速且可测量的吸收。例如,在 CRM-LF 研究中,750 mg 剂量的 Tmax 约为 0.18 h (12 min),T1/2 为 0.60 ± 0.05 h,Cmax 为 183.35 ± 37.54 ng/mL,AUC0–∞ 为 321.12 ± 25.55 ng·h/mL。这些结果表明其具有快速吸收阶段和显著的系统暴露(未测量 CNS 摄取)[47]。
在 AQUATURM® 研究中,AUC0–12h 提高了 >7 倍,且在整整 12 小时内保持可检测的姜黄素水平(而对照制剂在大多数参与者中 4 小时后即降至定量限以下)。这为特定制剂延长系统暴露的潜力提供了临床证据,尽管它使用的是“水溶性”而非经典的脂质纳米乳方法 [48]。
基于磷脂的制剂(植物体)代表了一种独特的范式。在一项人体交叉研究中,Meriva(一种基于卵磷脂的类姜黄素混合物制剂)导致的总类姜黄素吸收量比未制剂化的混合物高约 29 倍。然而,研究仅检测到 II 相代谢物,且血浆浓度仍显著低于姜黄素抑制大多数抗炎靶点所需的水平,这限制了将“数倍生物利用度增强”自动解释为 CNS 效应改善的过度解读 [38]。
白藜芦醇
白藜芦醇因其溶解度差和化学不稳定而需要制剂策略,这些因素限制了其生物利用度和生物学效益。综述表明,针对大脑的白藜芦醇包裹策略已成为一种趋势,并证明了纳米技术通过掩盖理化性质和延长半衰期来促进 BBB 渗透的作用 [27]。
在体外 BBB 模型中,用载脂蛋白 E 对 SLN 进行功能化增加了其跨 hCMEC/D3 单层的渗透性,SLN-ApoE 的渗透性比未功能化版本高出 1.8 倍。这构成了通过脂质纳米载体的“配体结合”改善跨 BBB 模型转运的直接证据 [14]。
体内研究进一步支持了在阿尔茨海默病大鼠模型中使用载有白藜芦醇的 SLN 改善神经靶向的假设。这些 SLN 使 HSP70 表达增加了四倍,降低了 IL-1 b 水平,并在行为测试中改善了被动回避记忆,表明向 CNS 递送白藜芦醇具有功能性益处。然而,引用研究中未报告大脑浓度的直接测量结果 [49]。
其他体内研究(例如使用脂质核心纳米胶囊的研究)表明,白藜芦醇可以“挽救”神经变性小鼠模型中 A 3b1 3 注射带来的有害影响。这归功于纳米胶囊促进了脑组织中白藜芦醇浓度的“大幅增加”,支持了基于大脑暴露的有效机制 [50]。
更有针对性的脂质体策略同时报告了转运改善和神经营养效应。与 ANG 配体缀合的脂质体白藜芦醇在细胞实验中增强了白藜芦醇穿过 BBB 并实现神经元摄取的能力。在小鼠衰老模型中,它通过减轻大脑中的氧化应激和炎症并增加 BDNF 水平,改善了认知功能。这些发现将 BBB 渗透的技术进步与神经营养生物标志物和认知结果的改善联系起来 [51]。
假马齿苋
假马齿苋 (Bacopa monnieri) 的活性成分假马齿苋皂苷 A 水溶性低且 BBB 穿透力有限,这限制了其生物利用度和对神经退行性疾病的临床疗效。这证明了使用非离子表面活性剂囊泡 (niosomes) 等载体策略的合理性 [52]。
一项研究评估了富含假马齿苋皂苷 A 分分 (Fort-BAF) 的囊泡制剂与单独组分相比的体内促认知特性。作者得出结论,囊泡显著提高了 Fort-BAF 的稳定性和生物利用度,证明了囊泡系统可以促进以 CNS 为靶向的递送 [52]。
为了提高难溶性假马齿苋皂苷的溶解度和生物利用度,开展了自纳米乳化给药系统 (SNEDDS) 的研究。这些系统结合了各种油/表面活性剂/助表面活性剂,在大鼠中评估了大脑穿透和药代动力学特征,将假马齿苋与用于 CNS 暴露的脂质纳米系统范式联系起来,尽管引用的部分未提供具体的 PK 数据 [53]。
在益智机制方面,综述表明假马齿苋的部分作用是通过调节包括去甲肾上腺素和多巴胺在内的神经递质系统实现的。这直接将假马齿苋的影响与儿茶酚胺稳态联系起来,而无需直接穿过 BBB 递送儿茶酚胺 [15, 54]。
南非醉茄
临床前研究表明,睡茄内酯 (withanolides) 可能促进神经发生,预防神经退行性疾病,并减轻氧化应激和炎症。递送方法(如脂质体和纳米乳系统)的进步显示出其生物利用度的提高 [55]。
在细胞水平上,含有南非醉茄提取物 (WSE) 的 MPEG-PCL 纳米粒被发现能有效地被 U251 细胞吸收,并比含有 WSE 的 PCL (56.4%) 和游离 WSE (39.0%) 提供更强的氧化损伤保护 (95.1%)。这支持了封装在氧化应激下增加功能效力的概念,尽管没有提供 BBB 穿透的直接证据 [56]。
银杏
在对大鼠的一项研究中,单次口服 600 mg/kg 标准化提取物 EGb 761® 显示出在血浆和 CNS 组织中均存在显著浓度的银杏内酯 A (GA)、银杏内酯 B (GB) 和白果内酯 (Bb)。大脑浓度迅速升至 55 ng/g (GA)、40 ng/g (GB) 和 98 ng/g (Bb),提供了特定萜烯三内酯在动物模型口服给药后穿过 BBB 的直接证据 [18]。
综述数据还证实,在大鼠口服 GBE 后,其 CNS 中存在显著水平的银杏 TTLs 和黄酮类化合物,支持了 CNS 渗透的普遍观察结果,尽管没有精确的 PK 参数 [57]。
然而,体外转运模型表明吸收和外排存在局限性。例如,MDR-MDCK 模型报告了吸收方向的低渗透性 (Papp 0.2 7;0.3 9;10 6;6 cm/s),但分泌方向的通量高得多 (Papp 2.9 7;3.6 9;10 6;6 cm/s),这与由于外排机制导致的净吸收受抑制一致。在这种情况下,减少外排或改善增溶的脂质制剂可能是有益的 [32, 58]。此外,银杏提取物与芝麻提取物和姜黄油混合物的联合给药导致小鼠大脑中银杏内酯 A 的水平升高,表明油基辅助制剂可以增强 TTLs 的大脑暴露 [59]。
支持脂质纳米载体的临床前和综述证据
综述和临床前证据支持以下假设:与游离化合物相比,脂质纳米载体(纳米乳、SEDDS/SNEDDS、SLN/NLC、脂质体)可以增强植物化学成分的稳定性和生物利用度,同时促进其穿过血脑屏障 (BBB) 并在大脑中蓄积。这为设计用于益智药的“亲脂性植物药封装”提供了科学依据 [6, 29]。
所提供材料中关于“大脑暴露”的最有力证据包括:口服载有姜黄素的 NLC 使大脑 AUC 增加 11.93 倍;在静脉注射穿心莲内酯后在大脑血管屏障之外检测到 SLN;以及在口服 EGb 761® 后在大脑中测量到 GA/GB/Bb 浓度。这些发现表明,当在制剂设计和/或化合物选择过程中妥善解决分布屏障和药代动力学 (PK) 问题时,选定的植物或天然亲脂性化合物可以实现可测量的中枢神经系统 (CNS) 暴露 [13, 17, 18]。
LFHC 剂型的技术优势
从技术角度来看,支持将 LFHC(用于高度亲脂性化合物的脂质制剂)作为实用剂型的论据源于以下事实:SEDDS 是适用于软明胶或硬明胶胶囊的混合物。硬胶囊中自纳米乳化颗粒 (SNEGs) 的示例显示其释放增加了 2–3 倍,在模型中的肠道渗透性增加了 2 倍,支持了封装的自乳化系统可以增强亲脂性分子的口服吸收阶段的假设 [10, 11]。
儿茶酚胺稳态的考量
同时,“儿茶酚胺稳态”的表述应谨慎,因为儿茶酚胺通常不穿过成熟的 BBB。因此,植物药及其制剂在 CNS 中的合理作用机制可能是间接的(例如调节神经传递或神经营养,如假马齿苋的相关数据或靶向白藜芦醇脂质体后的 BDNF 所示),而不是基于直接向大脑递送多巴胺或去甲肾上腺素 [15, 51, 54]。
医药开发的未来方向
未来旨在符合“医药级”BBB 渗透技术的益智药研究应结合:
- 严谨的药代动力学 (PK) 方法:包括区分游离形式和代谢物。
- 直接 CNS 暴露测量:以评估渗透性和活性。
- 先进的脂质系统设计:侧重于受控沉淀/分散和潜在的配体结合。
这些考虑因素直接受到以下观察结果的影响:评估游离姜黄素的局限性、吸收对分散的依赖性,以及在 BBB 模型中观察到的功能化益处 [14, 28, 42]。